МИССИЯ:
Объединение и координация усилий пациентов с редкими заболеваниями, врачей, исследователей, государственных деятелей, общественных организаций и общества в целом для улучшения диагностики, обеспечения доступности лечения и сохранения жизни пациентов с редкими заболеваниями.

ЦЕЛИ:
• Способствовать поиску методов диагностики и лечения редких заболеваний;
• Содействовать реализации конституционных прав пациентов с редкими заболеваниями в РФ;
• Оказывать помощь пациентам с редкими заболеваниями.